Iji mkpụrụ ndụ ihe nketa dị ka ọgwụ: nke a bụ echiche dị n'azụ ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa. Usoro ọgwụgwọ nke gụnyere imegharị mkpụrụ ndụ ihe nketa iji gwọọ ọrịa, ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ka dị ọhụrụ mana nsonaazụ mbụ ya na-ekwe nkwa.

Nkọwa nke usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa

Usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa gụnyere imegharị mkpụrụ ndụ mkpụrụ ndụ iji gbochie ma ọ bụ gwọọ ọrịa. Ọ dabere na ịnyefe mkpụrụ ndụ ihe nketa ọgwụgwọ ma ọ bụ otu mkpụrụ ndụ ihe nketa na-arụ ọrụ n'ime mkpụrụ ndụ ụfọdụ, na ebumnuche nke ịrụzi ntụpọ mkpụrụ ndụ ihe nketa.

Ụkpụrụ bụ isi nke usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa

Ihe mejupụtara mmadụ ọ bụla bụ ihe dị ka ijeri mkpụrụ ndụ iri asaa. Mkpụrụ ndụ ọ bụla nwere chromosomes 70, nke nwere filament nwere ụdị helix abụọ, DNA (deoxyribonucleic acid). A na-ekewa DNA n'ime puku akụkụ ole na ole, mkpụrụ ndụ ihe nketa, nke anyị na-ebu gburugburu 000. Mkpụrụ ndụ ihe nketa ndị a mejupụtara genome, mkpụrụ ndụ ihe nketa pụrụ iche nke ndị nne na nna na-ebufe, nke nwere ozi niile dị mkpa maka mmepe na ịrụ ọrụ nke ahụ. N'ezie, mkpụrụ ndụ ihe nketa na-egosi sel nke ọ bụla ọrụ ya na organism.

A na-enye ozi a ekele maka koodu, nchikota pụrụ iche nke 4 nitrogenous bases (adenin, thymine, cytosine na guanine) nke mejupụtara DNA. Site na koodu, DNA na-eme RNA, onye ozi nke nwere ozi niile achọrọ (a na-akpọ exons) iji mepụta protein, nke ọ bụla n'ime ha ga-arụ ọrụ kpọmkwem n'ime ahụ. Anyị si otú ahụ na-emepụta iri puku kwuru iri puku protein ndị dị mkpa maka ịrụ ọrụ nke ahụ anyị.

Ngbanwe n'usoro nke mkpụrụ ndụ ihe nketa na-agbanwe mmepụta nke protein, nke enweghịzi ike ịrụ ọrụ ya nke ọma. Dabere na mkpụrụ ndụ ihe nketa metụtara ya, nke a nwere ike ibute ọrịa dị iche iche: kansa, myopathy, cystic fibrosis, wdg.

Ụkpụrụ ọgwụgwọ bụ inye, ekele maka mkpụrụ ndụ ọgwụgwọ, koodu ziri ezi ka mkpụrụ ndụ nwee ike ịmepụta protein na-enweghị. Usoro mkpụrụ ndụ ihe nketa a na-ebu ụzọ gụnye ịmata kpọmkwem usoro ọrịa ahụ si ebute, mkpụrụ ndụ ihe nketa na-emetụta na ọrụ protein nke o denyere aha ya.

Nchọpụta ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa na-elekwasị anya n'ọtụtụ ọrịa:

• Ọrịa cancer (65% nke nyocha ugbu a) 
• ọrịa monoogenic, ya bụ ọrịa na-emetụta naanị otu mkpụrụ ndụ ihe nketa (hemophilia B, thalassemia) 
• ọrịa na-efe efe (HIV) 
• ọrịa obi 
• ọrịa neurodegenerative (ọrịa Parkinson, ọrịa Alzheimer, adrenoleukodystrophy, ọrịa Sanfilippo)
• ọrịa dermatological (junctional epidermolysis bullosa, dystrophic epidermolysis bullosa)
• ọrịa anya (glaucoma) 
• wdg

Ọtụtụ n'ime ule ndị a ka nọ na nyocha nke mbụ ma ọ bụ nke Abụọ, mana ụfọdụ ebutelarị ahịa ọgwụ. Ndị a gụnyere:

• Imlygic, nke mbụ oncolytic immunotherapy megide melanoma, nke natara ikike ịzụ ahịa ya (Ikikere ahịa) na 2015. Ọ na-eji nje virus herpes simplex-1 gbanwere mkpụrụ ndụ ihe nketa na-ebute mkpụrụ ndụ cancer.
• Strimvelis, ọgwụgwọ mbụ dabere na mkpụrụ ndụ sel, nwetara ikike ahịa ahịa ya na 2016. Ezubere ya maka ụmụaka na-ata ahụhụ site na alymphocytosis, ọrịa mkpụrụ ndụ ihe nketa na-adịghị ahụkebe (ọrịa afụ nwa).
• A na-egosi ọgwụ ahụ Yescarta maka ọgwụgwọ ụdị abụọ nke na-eme ihe ike na-abụghị Hodgkin lymphoma: gbasaa nnukwu lymphoma B-cell (LDGCB) na refractory ma ọ bụ nlọghachite isi mediastinal nnukwu B-cell lymphoma (LMPGCB). Ọ natara ikike ahịa ahịa ya na 2018.

Ụzọ dị iche iche dị na ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa:

• nnọchi nke mkpụrụ ndụ ihe nketa na-arịa ọrịa, site na ibubata mkpụrụ ndụ ihe nketa na-arụ ọrụ ma ọ bụ “geneapeutic gene” n'ime cell ezubere iche. Enwere ike ime nke a na vivo: a na-agbanye mkpụrụ ndụ ọgwụgwọ ozugbo n'ime ahụ onye ọrịa. Ma ọ bụ in vitro: a na-ewepụ mkpụrụ ndụ stem n'ime eriri afọ, gbanwee n'ime ụlọ nyocha wee tinyeghachi ya n'ime onye ọrịa.
• ndezi genomic mejupụtara imezi mmụgharị mkpụrụ ndụ ihe nketa na cell. Enzymes, nke a na-akpọ nucleases, ga-ebipụ mkpụrụ ndụ ihe nketa na ebe a na-emepụta ya, mgbe ahụ, akụkụ nke DNA na-eme ka o kwe omume ịrụzi mkpụrụ ndụ ihe nketa gbanwere. Agbanyeghị, ụzọ a ka bụ naanị nnwale.
• na-agbanwe RNA, nke mere na cell na-emepụta protein na-arụ ọrụ.
• iji nje virus emezigharịrị, nke a na-akpọ oncolytics, gbuo mkpụrụ ndụ kansa.

Iji nweta mkpụrụ ndụ ihe nketa ọgwụgwọ n'ime mkpụrụ ndụ onye ọrịa, usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa na-eji ihe a na-akpọ vectors. Ha na-abụkarị vectors nke nje, nke a kagbuola ikike nsị ya. Ndị nchọpụta na-arụ ọrụ ugbu a na mmepe nke vectors na-abụghị nje.

Ọ bụ n'afọ ndị 1950, ekele maka ịmatakwu banyere genome mmadụ, ka a mụrụ echiche nke usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa. Agbanyeghị, ọ were ọtụtụ iri afọ iji nweta nsonaazụ mbụ, nke anyị ji ndị na-eme nchọpụta France ụgwọ. N'afọ 1999, Alain Fischer na ndị otu ya nọ na Inserm jisiri ike na-agwọ "afụ nwa" na-ata ahụhụ site na nnukwu immunodeficiency jikọtara ya na X chromosome (DICS-X). Ndị otu ahụ enweela ihe ịga nke ọma n'itinye otu mkpụrụ ndụ ihe nketa gbanwere n'ime ahụ ụmụaka na-arịa ọrịa, na-eji vector nke ụdị retrovirus.